Neues Werkzeug, neue Möglichkeiten: Die CRISPR-Cas-Methode in der Medizin

Gene verändern? Das ist nichts Neues: Im Labor geht das seit Jahren. Nur wenn genveränderte Organismen das Labor verlassen, wird kontrovers diskutiert. Zurzeit testen Forscher eine Methode, mit der in Zukunft Gene sogar noch günstiger und zuverlässiger verändert werden können. Welche Möglichkeiten brächte das für die Medizin?

Könnten wir Krebs, Malaria oder sogar Erbkrankheiten heilen? Welche Risiken kann man durch diese neue Technologie minimieren, welche Risiken bleiben? Und inwieweit wollen wir eigentlich, dass gentechnologische Methoden in der Medizin angewendet werden?

Die CRISPR-Cas-Methode ermöglicht es, Gene schneller, günstiger und zuverlässiger zu verändern. Das neue Werkzeug schneidet die Erbsubstanz DNA präzise an ausgewählten Stellen. Damit kann man sehr zielsicher Gene ausschalten, verändern oder neue Gene an einer bestimmten Stelle einfügen. Eine Revolution, sagen manche Wissenschaftler – und die lassen sich in der Regel nicht leicht begeistern.

Das Cas-Protein hält eine Schere in der hand. Es wird von der CRISPR-RNA begleitet, die auch ein freundliches Gesicht hat.
Die Entdeckung von CRISPR-Cas wird ganz hübsch erklärt im Comic „Klar soweit“ (Teil 1, Teil 2). Grafik: Veronika Mischitz/Helmholtz-Gemeinschaft, CC-BY-ND.

Zwei Biologinnen haben das Werkzeug aus einer Art Bakterien-Immunsystem entwickelt. Beim ersten Kontakt mit einem Virus nehmen die Bakterien die DNA des Virus‘ auf, indem sie seine DNA-Sequenz bei sich selbst einbauen. Diese eingebaute Sequenz heißt CRISPR. Damit können sie sich ein Virus, das sie einmal getroffen haben, sozusagen merken. Dazu wird noch ein Protein der Familie Cas benötigt. Mit diesen beiden Komponenten – genannt CRISPR-Cas – erkennen und entfernen die Bakterien das Virus bei erneutem Kontakt. So verhindern sie eine Neuinfektion.

Im Labor wird das Cas Protein Cas9 am häufigsten benutzt. Cas9 funktioniert wie eine Schere für Gene und kann beide DNA-Stränge durchschneiden. Zur richtigen Stelle auf dem Chromosom wird Cas9 von einer RNA geleitet, die genau dort zur DNA passt. Dadurch schneidet die Schere zuverlässig an der richtigen Stelle. Im Labor lassen sich solche Leit-RNAs leicht herstellen, sodass damit fast jede Stelle des Genoms erreichbar ist. Genau diese sehr präzise arbeitenden Genschere, die noch dazu günstig hergestellt werden kann, macht die CRISPR-Cas-Methode zu einem großen Fortschritt – ältere Methoden waren weniger treffsicher, viel aufwändiger und teurer.

Schematische Darstellung von dem CRISPR-Cas-Komplex.
Die CRISPR-RNA leitet das Cas Protein zur richtigen Stelle, wo es die Virus-DNA schneidet. Grafik: Wissenschaft im Dialog. Schere: Edward Boatman, CC-BY.

Was lässt sich mit CRISPR-Cas machen? Kann man mit solch präzisen Genveränderungen bald bestimmte Krankheiten heilen? Viele Forscherinnen und Forscher haben sich diese Frage gestellt und manche ihrer Ideen dazu kommen bald zur Anwendung; nicht nur im Labor, sondern auch in der Klinik.

Ein Beispiel, das bereits recht gut erforscht ist und bald an Patienten getestet werden soll, ist eine Gentherapie gegen Blutkrebs. Die CRISPR-Cas-Methode ermöglicht es, das Immunsystem gegen den Krebs zu bewaffnen. Immunzellen des Patienten werden mit einem Rezeptor ausgestattet, der die Tumorzellen erkennt – was sie im Normalfall nicht tun, weil der Krebs das verhindert. Dem Patienten wird Blut entnommen und die Immunzellen werden herausgefiltert und mit CRISPR-Cas9 behandelt. Dadurch verwandeln sie sich in sogenannte CAR-T-Zellen, die die Tumorzellen erkennen können. Dann werden sie wieder ins Blut zurückgegeben, sodass der Körper sich gegen den Krebs wehren kann. Im besten Fall lernt er, diese CAR-T-Zellen auch selbst herzustellen.

Diese neue Art der Behandlung verändert Gene. Deshalb wirft sie viele Fragen auf: Was gibt es für Nebenwirkungen? Sind die Erfolgschancen besser als bei gängigen Therapien? Wie hoch sind die Kosten?

Zudem hören die Anwendungsmöglichkeiten von CRISPR-Cas nicht bei der Krebstherapie auf. Es wäre auch möglich, Malaria mit genveränderten Mücken zu bekämpfen oder Erbkrankheiten zu behandeln. Es gibt also viele weitere, vor allem ethische Fragen, über die wir uns als Gesellschaft klar werden sollten. Das möchten wir in diesem Projekt gerne mit euch gemeinsam tun, hier auf der Webseite und bei unseren Veranstaltungen.

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